microRNA作为非编码RNA的一种，通过调控mRNA分子来影响基因表达，进而参与几乎所有生命活动的调控。尽管其重要性日益凸显，但microRNA药物研发尚属冷门赛道，目前尚无相关产品获批上市。
在生物体内，DNA通过转录生成mRNA，进而指导蛋白质的合成。而microRNA则在这一过程中发挥着重要的调控作用，它能够降解mRNA或抑制其翻译，从而控制蛋白质的表达量。这一机制使得microRNA在细胞增殖、个体生长以及内环境稳态维护等方面发挥着关键作用。
据Nature集团的一篇综述指出，microRNA可能调控着大约三分之一的人类基因组。其主要作用机制是通过与特定靶mRNA的3′非翻译区结合，实现降解或抑制翻译，进而影响蛋白质的表达。这一发现为microRNA在癌症、自身免疫疾病、心血管病等多种疾病的诊断和治疗提供了新的思路。
尽管microRNA药物研发面临诸多挑战，但其在肿瘤治疗中的潜力已初露锋芒。通过补充具有抑癌功能的miRNA或使用miRNA抑制剂来抑制促癌miRNA，microRNA药物有望成为新的治疗手段。然而，安全性问题仍是microRNA药物研发中需要重点关注的问题之一。
在国内，热景生物和美因基因等公司在microRNA诊断领域取得了显著进展。热景生物开发的外泌体miRNA全自动检测平台为疾病的早期诊断提供了有力工具，而美因基因则致力于开发用于阿尔茨海默病筛查的miRNA检测试剂盒。
在药物研发方面，国内多家企业也在microRNA新药领域积极布局，但同样面临临床前阶段的挑战。尽管如此，随着对microRNA功能的深入研究和技术的不断进步，这一领域有望在未来为医学带来革命性的突破。
