复旦大学附属华山医院的一项突破性科研成果近日震撼发布，郁金泰教授带领的研究团队在帕金森病治疗领域取得了前所未有的进展。他们经过五年的不懈努力，成功发现了全新的治疗靶点——FAM171A2，这一发现被首次公布于全球科学界。
这项研究不仅标志着帕金森病治疗的新里程碑，更为患者带来了新的希望。据悉，新发现的治疗靶点和候选药物有望从疾病早期阶段就进行有效干预，从而显著延缓帕金森病的发展进程。
相关研究成果已经在国际顶级学术期刊《科学》上在线发表，引起了广泛的关注和赞誉。郁金泰团队的研究揭示了帕金森病关键致病蛋白——病理性α-突触核蛋白在神经元间传播的“开关”，并据此发现了能够抑制其传播的新药候选物质，为帕金森病的治疗开辟了新的途径。
研究团队的工作始于对大规模人群的全基因组关联分析，他们从中发现FAM171A2是帕金森病的风险基因。尽管这是一种神经元细胞膜蛋白，但其具体功能在此之前一直是个谜。面对这一未知领域和数以万计的小分子候选物质，传统的研究方法显得力不从心，成功率极低。
然而，郁金泰团队巧妙地运用了人工智能技术，首先对FAM171A2的蛋白结构进行了预测，然后基于预测结果对小分子化合物进行了虚拟筛选。这一创新策略极大地提高了研究效率，使得团队在短短五年内取得了原本可能需要数十年才能完成的成果。
经过无数次的试验和筛选，团队最终在七千余种小分子中找到了bemcentinib这一关键化合物。实验证明，bemcentinib能够有效抑制FAM171A2与病理性α-突触核蛋白的结合，从而在体外和体内试验中均表现出良好的治疗效果。
目前，郁金泰团队已经申请了基于干预FAM171A2治疗帕金森病的国际专利，并计划全面、系统地开展小分子药物、抗体以及基因治疗手段的临床前研发工作。未来，这些研究成果有望进入临床试验阶段，并最终应用于临床，为帕金森病患者带来实质性的福音。
