在罕见病研究领域，BioMarin曾是一颗璀璨的明星。过去25年间，该公司凭借强大的研发实力，成功推出了八种罕见病药物，这一成就在生物技术行业中鲜有匹敌。然而，随着其寄予厚望的血友病A基因疗法Roctavian商业化失败，BioMarin陷入了前所未有的动荡之中。
Roctavian作为首个获批治疗严重血友病A患者的基因疗法，于2023年6月在美国上市。然而，尽管市场对其寄予厚望，但其销售业绩却惨淡至极。2023年总销售额仅为350万美元，仅治疗了3名患者。这一结果与预期相去甚远，也促使BioMarin开始重新审视公司战略。
为了应对困境，BioMarin在过去九个多月中进行了大规模的裁员、高管重组、削减开支和搁置研究项目。这一系列动作表明，BioMarin正在进行一场深刻的业务结构洗牌。
在这场动荡中，BioMarin的侏儒症药物Voxzogo却意外地为公司带来了希望。2024年上半年，Voxzogo的销售额达到3.37亿美元，接受治疗的儿童同比增长73%。这款药物也被视为公司未来十年的核心增长动力。
然而，好景不长。9月16日，BioMarin股价暴跌17.7%。原因在于，其竞争对手Ascendis宣布其软骨发育不全药物TransCon CNP在关键的III期临床试验中取得成功，并有可能挑战Voxzogo的市场地位。这一消息无疑给BioMarin带来了新的压力。
面对业务洗牌和新的竞争压力，BioMarin的未来充满了不确定性。公司计划到2027年实现40亿美元的收入，并在整个十年内保持中两位数的年增长率。然而，市场对这一雄心勃勃的新计划并不完全买账。一些分析师对前景表示担忧，认为BioMarin对已批准的药物关注过多，而对管道和潜在的竞争不够关注。
尽管如此，BioMarin仍有可能通过并购等方式走出困境。近年来，全球制药巨头纷纷加码罕见病市场，重磅并购层出不穷。BioMarin作为热门并购标的之一，未来或许会成为某个巨头的囊中之物。
在这场动荡与变革中，BioMarin能否重新找回昔日的辉煌，还有待时间的检验。
